WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
Machine translation
1. (WO1996008246) INDUCERS OF GAMMA GLOBIN GENE EXPRESSION AND SCREENING ASSAYS THEREFOR
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/1996/008246    International Application No.:    PCT/US1995/011823
Publication Date: 21.03.1996 International Filing Date: 15.09.1995
Chapter 2 Demand Filed:    10.04.1996    
IPC:
A61K 31/19 (2006.01), C12Q 1/68 (2006.01)
Applicants: BASF AKTIENGESELLSCHAFT [DE/DE]; Carl-Bosch Strasse 38, D-67056 Ludwigshafen (DE) (For All Designated States Except US).
VOSS, Jeffrey, W. [US/US]; (US) (For US Only).
CARON, Connie [US/US]; (US) (For US Only)
Inventors: VOSS, Jeffrey, W.; (US).
CARON, Connie; (US)
Agent: DECONTI, Giulio, A., Jr.; Lahive & Cockfield, 60 State Street, Boston, MA 02109 (US)
Priority Data:
08/308,461 16.09.1994 US
Title (EN) INDUCERS OF GAMMA GLOBIN GENE EXPRESSION AND SCREENING ASSAYS THEREFOR
(FR) INDUCTEURS DE L'EXPRESSION DES GENES DE LA GAMMA GLOBINE ET METHODES DE CRIBLAGE UTILISEES
Abstract: front page image
(EN)Methods for stimulating gamma globin gene expression in a mammalian cell comprising contacting the cell with a compound selected from valeric acid and certain isomers, derivatives or salts thereof, including isovaleric acid, 4-pentynoic acid and methylthioacetic acid, or an inhibitor of a short chain fatty acyl CoA dehydrogenase, or an activator of protein kinase C are disclosed. The methods of the invention are particularly useful for ameliorating $g(b)-globin disorders, such as sickle cell anemia or $g(b)-thalassemia. The method of the invention can also be used to prevent or ameliorate malaria in a mammal. The compounds of the invention can also be used to stimulate differentiation of a cell. Pharmaceutical compositions of the acive compounds of the invention are also disclosed. Screening assays for identifying agents that stimulate gamma globin gene expression in an erythroid cell, stimulate cell differentiation or stimulate transport of a short chain fatty acid, or derivative or salt thereof, into cells are also disclosed.
(FR)Procédés de stimulation de l'expression des gènes de la gamma globine dans une cellule de mammifère consistant à mettre la cellule en contact avec un composé sélectionné à partir de l'acide valérique et de certains isomères, dérivés et sels de celui-ci, y compris l'acide isovalérique, l'acide 4-pentynoïque et l'acide méthylthioacétique, ou un inhibiteur d'une CoA déshydrogénase à acyle gras à chaînes courtes ou un activateur de la protéine kinase C. Les procédés de l'invention sont notamment utilisés pour apporter un remède aux maladies induites par la $g(b)-globine, telles que la drépanocytose ou la $g(b)-thalassémie. Le procédé de l'invention peut également être utilisé pour prévenir ou apporter un remède à la malaria chez un mammifère. Les composés de l'invention peuvent être utilisés pour stimuler la différentiation d'une cellule. Des compositions pharmaceutiques des composés actifs de l'invention sont également décrites, ainsi que des méthodes de criblage permettant d'identifier les agents stimulant l'expression des gènes de la gamma globine dans un érythrocyte, stimulant aussi la différentiation cellulaire et le transport d'un acide gras à chaînes courtes, ou d'un dérivé ou d'un sel de celui-ci, dans les cellules.
Designated States: AM, AT, AU, BB, BG, BR, BY, CA, CH, CN, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, GB, GE, HU, IS, JP, KE, KG, KP, KR, KZ, LK, LR, LT, LU, LV, MD, MG, MK, MN, MW, MX, NO, NZ, PL, PT, RO, RU, SD, SE, SG, SI, SK, TJ, TM, TT, UA, UG, US, UZ, VN.
African Regional Intellectual Property Organization (KE, MW, SD, SZ, UG)
European Patent Office (AT, BE, CH, DE, DK, ES, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)