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1. (WO1996005297) METHOD OF GENE THERAPY USING DNA VECTORS WITHOUT SELECTION MARKER GENE
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/1996/005297    International Application No.:    PCT/EP1995/003027
Publication Date: 22.02.1996 International Filing Date: 31.07.1995
Chapter 2 Demand Filed:    13.01.1996    
IPC:
A61K 48/00 (2006.01), C07K 14/47 (2006.01), C12N 15/10 (2006.01), C12N 15/65 (2006.01)
Applicants: BOEHRINGER MANNHEIM GMBH [DE/DE]; Sandhofer Strasse 116, D-68305 Mannheim (DE) (For All Designated States Except US).
SEEBER, Stefan [DE/DE]; (DE) (For US Only).
RÜGER, Rüdiger [DE/DE]; (DE) (For US Only)
Inventors: SEEBER, Stefan; (DE).
RÜGER, Rüdiger; (DE)
Priority Data:
P 44 28 402.0 11.08.1994 DE
Title (DE) GENTHERAPEUTISCHES VERFAHREN UNTER VERWENDUNG VON DNA-VEKTOREN OHNE SELEKTIONSMARKER-GEN
(EN) METHOD OF GENE THERAPY USING DNA VECTORS WITHOUT SELECTION MARKER GENE
(FR) PROCEDE DE THERAPIE GENIQUE UTILISANT DES VECTEURS D'ADN SANS GENE MARQUEUR DE SELECTION
Abstract: front page image
(DE)Die Verwendung einer zirkulären Vektor-DNA zur Herstellung eines Arzneimittels zur gentherapeutischen Behandlung von Säugetieren oder Menschen, wobei die Vektor-DNA ein Selektionsmarker-Gen und eine für den Vektor heterologe DNA-Sequenz enthält, die eine Modulation, Korrektur oder Aktivierung der Expression eines endogenen Gens oder die Expression eines durch die Vektor-DNA in die Zellen des Säugetiers oder des Menschen eingeführten Gens bewirkt, welche dadurch gekennzeichnet ist, daß die Vektornukleinsäure a) unter Selektionsdruck amplifiziert und so gespalten wird, daß das genannte Selektionsmarker-Gen und die genannte heterologe DNA auf getrennten DNA-Fragmenten vorliegen, b) das DNA-Fragment, welches die genannte heterologe DNA enthält, oder beide Fragmente zu Vektoren rezirkularisiert werden, c) die genannten DNA-Fragmente vor oder nach der Rezirkularisierung getrennt werden, d) das rezirkularisierte DNA-Fragment, welches die genannte heterologe DNA enthält, isoliert und e) das so erhaltene rezirkularisierte DNA-Fragment zur Herstellung des Arzneimittels verwendet wird.
(EN)The use of a circular vector DNA to manufacture a drug to treat mammals or humans by gene therapy, wherein the vector DNA contains a selection marker gene and a DNA sequence that is heterologous for the vector and that causes a modulation, correction or activation of the expression of an endogenous gene or the expression of a gene introduced into the cells of the mammal or human by the vector DNA, is characterized in that the vector nucleic acid (a) is amplified under selection pressure and is split in such a way that said selection marker gene and said heterologous DNA are present on separate DNA fragments, (b) the DNA fragment that contains said heterologous DNA or both fragments are recircularized into vectors, (c) said DNA fragments are separated before or after the recircularizing, (d) the recircularized DNA fragment which contains said heterologous DNA is isolated and (e) the recircularized DNA fragment thus obtained is used to manufacture the drug.
(FR)L'invention concerne l'utilisation d'un ADN vectoriel circulaire afin de préparer un médicament de traitement par thérapie génique de mammifères ou d'êtres humains. L'ADN vectoriel contient un gène marqueur de sélection et une séquence d'ADN qui est hétérologue pour le vecteur et provoque une modulation, une correction ou une activation de l'expression d'un gène endogène ou l'expression d'un gène introduit par l'ADN vectoriel dans les cellules du mammifère ou de l'être humain. L'invention se caractérise en ce que l'acide nucléique vectoriel a) est amplifié par pression de sélection et est divisé de sorte que le gène marqueur de sélection mentionné et l'ADN hétérologue mentionné soient présents sur des fragments d'ADN séparés, b) le fragment d'ADN contenant l'ADN hétérologue mentionné ou les deux fragments sont recircularisés en vecteurs, c) les fragments d'ADN mentionnés sont séparés avant ou après la recircularisation, d) le fragment d'ADN recircularisé contenant l'ADN hétérologue mentionné est isolé et e) le fragment d'ADN recircularisé ainsi obtenu est utilisé pour la fabrication du médicament.
Designated States: CA, JP, US.
European Patent Office (AT, BE, CH, DE, DK, ES, FR, GB, GR, IE, IT, LU, MC, NL, PT, SE).
Publication Language: German (DE)
Filing Language: German (DE)