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1. (WO1992003566) THERAPEUTIC RIBOZYME COMPOSITIONS
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/1992/003566    International Application No.:    PCT/US1991/005808
Publication Date: 05.03.1992 International Filing Date: 15.08.1991
Chapter 2 Demand Filed:    16.03.1992    
IPC:
A61K 38/00 (2006.01), A61K 47/48 (2006.01), C12N 15/11 (2006.01), C12Q 1/68 (2006.01)
Applicants: YALE UNIVERSITY [US/US]; 451 College Street, New Haven, CT 06511 (US)
Inventors: ALTMAN, Sidney; (US).
FORSTER, Anthony, C.; (US).
GUERRIER-TAKADA, Cecilia, L.; (US)
Agent: PABST, Patrea, L.; Kilpatrick & Cody, 1100 Peachtree Street, Suite 2800, Atlanta, GA 30309-4530 (US)
Priority Data:
568,834 17.08.1990 US
Title (EN) THERAPEUTIC RIBOZYME COMPOSITIONS
(FR) COMPOSITIONS THERAPEUTIQUES A BASE DE RIBOZYME
Abstract: front page image
(EN)It is possible to target any RNA molecule for cleavage by RNase P by forming a hybrid region consisting of a short sequence of base pairs followed by a terminal 3'-NCCA sequence. In the preferred embodiment, the region is formed by addition of an external guide sequence consisting of a nucleotide sequence complementary to the targeted site which includes a 3'-NNCA, wherein the sequence hybridizes to the targeted RNA to form a short sequence of double-stranded RNA under conditions promoting cleavage of the substrate at the nucleotide at the 5' side of the base-paired region by the RNase P. Specificity is determined by the complementary sequence. The sequence is preferably ten to fifteen nucleotides in length and may contain non-complementary nucleotides. These embodiments are particularly useful in the treatment of viral diseases and disorders associated with expression of specific proteins from mRNA.
(FR)Il est possible de cibler n'importe quelle molécule d'ARN en vue de son clivage par RNase P en formant une région hybride consistant en une courte séquence de paires de base suivies d'une séquence terminale 3'-NCCA. Dans le mode de réalisation préféré, on forme la région par l'addition d'une séquence de guidage externe composée d'une séquence de nucléotides complémentaire au site ciblé qui comprend une séquence 3-NCCA, ladite séquence se transformant par hybridation dans l'ARN ciblé pour former une courte séquence d'ARN bicaténaire dans des conditions stimulant le clivage par la RNase P du substrat au niveau du nucléotide du côté 5' de la région à appariement des bases. On détermine la spécificité par la séquence complémentaire. La séquence présente une longueur allant de préférence de dix à quinze nucléotides, et peut contenir des nucléotides non complémentaires. Ces modes de réalisation sont particulièrement utiles dans le traitement de maladies virales et de troubes liés à l'expression de protéines spécifiques à partir d'ARNm.
Designated States: AU, CA, JP.
European Patent Office (AT, BE, CH, DE, DK, ES, FR, GB, GR, IT, LU, NL, SE).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)