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1. JP2019505549 - PIK3CA関連過成長症候群(PROS CLOVaS症候群)の処置に使用するためのBYL719(アルペリシブ)

Office Japan
Application Number 2018543362
Application Date 17.02.2017
Publication Number 2019505549
Publication Date 28.02.2019
Publication Kind A5
IPC
A61K 31/4439
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non-condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
4427containing further heterocyclic ring systems
4439containing a five-membered ring with nitrogen as a ring hetero atom, e.g. omeprazole
A61P 9/14
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
9Drugs for disorders of the cardiovascular system
14Vasoprotectives; Antihaemorrhoidals; Drugs for varicose therapy; Capillary stabilisers
A61P 19/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
19Drugs for skeletal disorders
A61P 35/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
35Antineoplastic agents
CPC
A61K 31/44
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
A61P 9/14
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
9Drugs for disorders of the cardiovascular system
14Vasoprotectives; Antihaemorrhoidals; Drugs for varicose therapy; Capillary stabilisers
A61P 19/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
19Drugs for skeletal disorders
A61P 35/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
35Antineoplastic agents
A61P 43/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
43Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
A61K 31/4439
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES
31Medicinal preparations containing organic active ingredients
33Heterocyclic compounds
395having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
435having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
44Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
4427containing further heterocyclic ring systems
4439containing a five-membered ring with nitrogen as a ring hetero atom, e.g. omeprazole
Applicants アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル
サントル・ナショナル・ドゥ・ラ・ルシェルシュ・シャンティフィク
ユニベルシテ・パリ・デカルト
アシスタンス ピュブリク-オピトー ドゥ パリ
Inventors カノー,ギヨーム
Agents 特許業務法人 津国
Priority Data 16305193.1 19.02.2016 EP
Title
(JA) PIK3CA関連過成長症候群(PROS CLOVaS症候群)の処置に使用するためのBYL719(アルペリシブ)
Abstract
(JA)

PIK3CA関連5過成長症候群の処置のための本発明の方法の要約。本発明は、PIK3CA関連過成長症候群(PROS)、とりわけ、先天的脂肪腫性過成長−血管奇形−表皮母斑−脊椎/骨格奇形及び/又は脊椎側湾症(CLOVES)10症候群を処置する方法に関する。今日まで、PROS患者のための具体的な処置は存在せず、当該障害の生理病理学をより良好に理解するためのPROSの動物モデルも存在しない。本発明者らは、ヒトの疾患を再現するPROSの遺伝マウスモデルを開発し、BYL719の有効性を証明した。これらの結果に基づいて、本発明者らは、BYL719を使用して、重篤なCLOVES症候群を有する2名の患者(1名は成人、1名は小児)を処置した。当該薬剤は、全ての冒された臓器の急速な回復を誘引して、2名の患者15における疾患に堅牢な有効性を有した。このため、本発明は、PROSの処置を必要とする対象においてPROSを処置する方法であって、この対象に治療上有効量のBYL719を投与する工程を含む、方法に関する。