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網膜色素変性、レーバー先天黒内障、症候性網膜変性、加齢性黄斑変性およびアッシャー症候群などの網膜変性疾患、ならびにアッシャー症候群に伴う聴力損失の処置のための化合物、組成物および方法が本明細書で開示される。