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1. ES2753201 - Secuencias UTR 3' para la estabilización del ARN

Office
Spain
Application Number 16778784
Application Date 05.10.2016
Publication Number 2753201
Publication Date 07.04.2020
Publication Kind T8
IPC
C12N 15/67
CCHEMISTRY; METALLURGY
12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
15Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
09Recombinant DNA-technology
63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
67General methods for enhancing the expression
CPC
A61P 31/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
31Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
A61P 31/04
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
31Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
04Antibacterial agents
A61P 31/10
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
31Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
10Antimycotics
A61P 31/12
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
31Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
12Antivirals
A61P 33/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
33Antiparasitic agents
A61P 35/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
35Antineoplastic agents
Applicants BioNTech RNA Pharmaceuticals GmbH
TRON - Translationale Onkologie an der Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg- Universität Mainz gemeinnützige GmbH
Inventors ORLANDINI VON NIESSEN, Alexandra
FESSER, Stephanie
VALLAZZA, Britta
BEISSERT, Tim
KUHN, Andreas
SAHIN, Ugur
POLEGANOV, Marco Alexander
Agents Sáez Maeso Ana
Priority Data PCT/EP2015/073180 07.10.2015 WO
Title
(ES) Secuencias UTR 3' para la estabilización del ARN
Abstract
(ES)
Una molécula de ácido nucleico que comprende en la dirección de transcripción 5 '→ 3': (a) un promotor; 5 (b) una secuencia de ácido nucleico transcribible o una secuencia de ácido nucleico para introducir una secuencia de ácido nucleico transcribible; y (c) una secuencia de ácido nucleico que, cuando se transcribe bajo el control del promotor (a), codifica para una región no traducida en 3' en el transcrito que no está naturalmente unida a la secuencia de ácido nucleico (b), dicha región no traducida en 3' comprende 10 (i) (c-4) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Potenciador de la Separación del Amino Terminal (AES) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 86 a 89, preferentemente la SEQ ID NO: 86, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico; o 15 (ii) (c-8) cualquier combinación de (c-4) y una o más secuencias de ácido nucleico seleccionadas del grupo que consiste en: (c-1) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Fragmento Fc de IgG, Receptor, Transportador, Alfa (FCGRT) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 1 a 50, preferentemente la SEQ ID NO: 27, un fragmento de esta, o una 20 variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, (c-2) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' de la Proteína Específica de Linfocitos 1 (LSP1) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 51 a 72, preferentemente la SEQ ID NO: 52, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o 25 fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, (c-3) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Ligando de Quimiocina 22 (CCL22) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 73 a 85, preferentemente la SEQ ID NO: 79, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, 30 (c-4) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Potenciador de la Separación del Amino Terminal (AES) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEQ ID NOs: 86 a 89, preferentemente la SEQ ID NO: 86, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, 35 (c-5) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Miembro 3 de la Familia de fosfolipasa D (PLD3) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 90 a 104, preferentemente la SEQ ID NO: 96, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, 40 (c-6) la secuencia de ácido nucleico del ARN no codificante del ARN 12S codificadomitocondrialmente (MT-RNR1) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 105 a 121, preferentemente la SEQ ID NO: 115, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, y (c-7) la secuencia nucleica de la región no traducida en 3' del Complejo Principal de Histocompatibilidad Clase II 45 DR Beta 4 (HLA-DRB4) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 122 a 143, preferentemente la SEQ ID NO: 126, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, en donde las secuencias de ácido nucleico (b) y (c) bajo el control del promotor (a) pueden transcribirse para 50 proporcionar un transcrito común en el que la secuencia de ácido nucleico transcrita a partir de la secuencia de ácido nucleico (c) está activa para aumentar la eficiencia de la traducción y/o la estabilidad de la secuencia de ácido nucleico transcrita a partir de la secuencia de ácido nucleico transcribible (b).