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1. ES2667644 - UTR que aumentan la eficacia de la traducción de las moléculas de ARN

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REIVINDICACIONES
1. Una molécula de ARN que comprende:
(a) una región de codificación que codifica un polipéptido; y
(b) cadena arriba de dicha región de codificación, una o más UTR que comprenden la secuencia mostrada en SEQ ID NO: 1 o una secuencia que muestra de 1 a 4 sustituciones en comparación con SEQ ID NO: 1 y que da lugar a una molécula de ARN que tiene la misma o mayor eficacia de traducción que una molécula de ARN que comprende una UTR que comprende la SEQ ID NO: 1; y/o
(c) cadena abajo de dicha región de codificación, una o más UTR que comprenden la secuencia mostrada en SEQ ID NO: 2 o una secuencia que muestra de 1 a 7 sustituciones en comparación con SEQ ID NO: 2 y que da lugar a una molécula de ARN que tiene la misma o mayor eficacia de traducción que una molécula de ARN que comprende una UTR que comprende la SEQ ID NO: 2,
en la que dicho polipéptido codificado por dicha región de codificación no es un polipéptido alfa del citocromo b-245 (CYBA).
2. La molécula de ARN de acuerdo con la reivindicación 1, en la que dicha/s UTR según lo definido en la reivindicación 1(b) está/n ubicada/s en el extremo 5’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a).
3. La molécula de ARN de acuerdo con la reivindicación 1, en la que dicha/s UTR según lo definido en la reivindicación 1(c) está/n ubicada/s en el extremo 3’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a).
4. La molécula de ARN de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en la que dicha/s UTR según lo definido en la reivindicación 1(b) está/n ubicada/s en el extremo 5’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a), y en la que dicha/s UTR según lo definido en la reivindicación 1(c) está/n ubicada/s en el extremo 3’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a).
5. La molécula de ARN de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 4, que comprende una UTR según lo definido en la reivindicación 1(b) en el extremo 5’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a), y que comprende dos UTR según lo definido en la reivindicación 1(c) en el extremo 3’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a).
6. La molécula de ARN de acuerdo con la reivindicación 1 o 3, que comprende dos UTR según lo definido en la reivindicación 1(c) en el extremo 3’ de la región de codificación según lo definido en la reivindicación 1(a).
7. La molécula de ARN de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 6, en la que la molécula de ARN comprende una cola de poli-A en el extremo 3’.
8. La molécula de ARN de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 7, en la que la cola de poli-A tiene una longitud de al menos 120 nucleótidos.
9. Una molécula de ácido nucleico que codifica la molécula de ARN de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 8.
10. Un vector que comprende la molécula de ácido nucleico de la reivindicación 9.
11. Una célula hospedadora que comprende el vector de la reivindicación 10.
12. Una composición farmacéutica que comprende la molécula de ARN de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 8, la molécula de ácido nucleico de acuerdo con la reivindicación 9, el vector de acuerdo con la reivindicación 10 o la célula hospedadora de acuerdo con la reivindicación 11 y, opcionalmente, un vehículo farmacéuticamente aceptable.
13. La composición farmacéutica de la reivindicación 12 para su uso en terapias basadas en ARN.
14. Un kit que comprende la molécula de ARN de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 8, la molécula de ácido nucleico de acuerdo con la reivindicación 9, el vector de acuerdo con la reivindicación 10 o la célula hospedadora de acuerdo con la reivindicación 11.
15. Uso in vitro de una o más UTR según lo definido en la reivindicación 1(b) y/o una o más UTR según lo definido en la reivindicación 1(c) para aumentar la eficacia de traducción de una región de codificación de una molécula de ARN a un polipéptido o una proteína codificados por dicha región de codificación.