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1. (CN101218204) Modified poly(propylene-imine) dendrimers and their use as transfection agents for anionic bioactive factors
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权利要求书

1.1、2、3、4或5代改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物,也包括 不完全的树枝状聚合物及其混合物,包括外部端基和内部胺基,其特 征在于:
(a)基本上所有的外部端基为式(I)的基团:
其中R为选自下述的基团:C 1-10 烷基、下式的聚乙二醇基:
-CH 2 -OCH 2 -CH 2 --O n Me
其中n为3、4、5、6、7、8、9、10、11或12;和
下式的聚乙二醇没食子基:
-C 6 H 2 -3,4,5-(OCH 2 -CH 2 -O m Me) 3
其中每个m独立地为1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11或12; 和
(b)基本上所有的内部胺基为阳离子季铵基团。

2.1、2、3、4或5代改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物,也包括 不完全的树枝状聚合物及其混合物,其特征在于所述改性的聚(丙烯亚 胺)树枝状聚合物是通过下述步骤获得的:
(a)首先聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物与酰化剂反应,所述聚(丙烯亚 胺)树枝状聚合物基本上包含外部胺端基和内部叔胺基,所述酰化剂选 自乙酸酐、C 1-10 烷基卤化物,下式的聚乙二醇酸:
HOOC-CH 2 -OCH 2 -CH 2 -O n Me
其中n为3、4、5、6、7、8、9、10、11或12;和
下式的聚乙二醇没食子酰卤化物:
X-C(=O)-C 6 H 2 -3,4,5-(OCH 2 -CH 2 -O m Me) 3
其中每个m独立地为1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11或12, 并且X为卤化物;和
(b)步骤(a)中得到的产物与季铵化试剂反应。

3.根据权利要求2的改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物,其特征 在于所述卤化物为氯化物。

4.根据权利要求1至3任一项的改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合 物,其特征在于所述树枝状聚合物选自季铵化的下列化合物:
DAB-树枝状-(NHCOCH 3 ) 4
DAB-树枝状-(NHCOCH 3 ) 8
DAB-树枝状-(NHCOCH 3 ) 16
DAB-树枝状-(NHCOCH 3 ) 32
DAB-树枝状-(NHCOCH 3 ) 64
DAB-树枝状-(NHCOPh((EO) 4 OMe) 3 ) 4
DAB-树枝状-(NHCOPh((EO) 4 OMe) 3 ) 8
DAB-树枝状-(NHCOPh((EO) 4 OMe) 3 ) 16
DAB-树枝状-(NHCOPh((EO) 4 OMe) 3 ) 32
DAB-树枝状-(NHCOPh((EO) 4 OMe) 3 ) 64

5.适于给药至哺乳动物的药物组合物,其特征在于其包括:(a) 根据权利要求1至4任一项的改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物;和(b) 阴离子生物活性治疗因子。

6.根据权利要求5的药物组合物,其特征在于所述阴离子生物活 性治疗因子选自药物活性化合物、核酸、核酸序列、DNA和RNA的 低聚物、多核苷酸、DNA酶、单链和双链DNA、单链和双链RNA、 反义RNA和DNA、锤头RNA、短干扰RNA、微RNA、核酶等;或 其组合。

7.根据权利要求6的药物组合物,其特征在于所述阴离子生物活 性治疗因子具有等于或少于5,000道尔顿的分子量。

8.根据权利要求1至4任一项的化合物作为用于阴离子生物活性 治疗因子的转染剂的用途。

9.根据权利要求5至7任一项的药物组合物在基因治疗中的用 途。

10.根据权利要求5至7任一项的药物组合物用于治疗下述病症的 用途:与肝、肾有关的癌症肿瘤、急性淋巴母细胞性白血病、急性粒 细胞白血病、尤因肉瘤、妊娠期滋养层癌、何杰金病、非何杰金氏淋 巴瘤、伯基特氏淋巴瘤扩散大细胞淋巴瘤、滤泡性混合淋巴瘤、成淋 巴细胞性淋巴瘤、横纹肌肉瘤、阴囊癌、肾母细胞瘤、肛门癌、膀胱 癌、乳腺癌、慢性淋巴细胞性白血病、慢性粒性白血病、毛细胞白血 病、脑癌和颈癌、肺(小细胞)癌、多发性骨髓瘤、滤泡性淋巴瘤、卵巢 癌、脑肿瘤(星形细胞瘤)、宫颈癌、结肠直肠癌、肝细胞癌、卡波济氏 肉瘤、肺(非小细胞)癌、黑素瘤、胰腺癌、前列腺癌、软组织肉瘤、乳 腺癌、结肠直肠癌(III期)、骨肉瘤、卵巢癌(III期)或其组合。

11.1、2、3、4或5代改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物,也包括 不完全的树枝状聚合物及其混合物,包括外部端基和内部胺基,其特 征在于:
基本上所有的外部端基为式(I)的基团,其中R为选自下述的基团: C 1-10 烷基、下式的聚乙二醇基:
-CH 2 -OCH 2 -CH 2 -O n Me
其中n为3、4、5、6、7、8、9、10、11或12;和 下式的聚乙二醇没食子基:
-C 6 H 2 -3,4,5-(OCH 2 -CH 2 -O m Me) 3
其中每个m独立地为1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11或12。

12.1、2、3、4或5代改性的聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物,也包括 不完全的树枝状聚合物及其混合物,其特征在于所述改性的聚(丙烯亚 胺)树枝状聚合物是通过下述步骤获得的:
首先聚(丙烯亚胺)树枝状聚合物与酰化剂反应,所述聚(丙烯亚胺) 树枝状聚合物基本上包含外部胺端基和内部叔胺基,所述酰化剂选自 乙酸酐、C 1-10 烷基卤化物,下式的聚乙二醇酸:
HOOC-CH 2 -OCH 2 -CH 2 n Me
其中n为3、4、5、6、7、8、9、10、11或1 2;和
下式的聚乙二醇没食子酰卤化物:
X-C(=O)-C 6 H 2 -3,4,5-(OCH 2 -CH 2 -O m Me) 3
其中每个m独立地为1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11或12, 并且X为卤化物。