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1. (BR112017028205) molécula de rna, vetor, célula hospedeira, composição farmacêutica, kit, e, uso de uma ou mais utrs.

Office : Brazil
Application Number: 112017028205 Application Date: 30.06.2016
Publication Number: 112017028205 Publication Date: 11.09.2018
Publication Kind : A2
Prior PCT appl.: Application Number:PCTEP2016065297 ; Publication Number:WO2017001554 Click to see the data
IPC:
C 12
[IPC code unknown for ERROR IPC Code incorrect: invalid group (0=>9999)!]
CPC:
A61K 38/00
C12N 15/67
A61K 48/00
C07K 14/47
Applicants: ETHRIS GMBH
Inventors: CARSTEN RUDOLPH
JOHANNES GEIGER
MANISH KUMAR ANEJA
MEHRIJE FERIZI
Agents: KASZNAR LEONARDOS PROPRIEDADE INTELECTUAL
Priority Data: 15174683.1 30.06.2015 EP
Title: (PT) molécula de rna, vetor, célula hospedeira, composição farmacêutica, kit, e, uso de uma ou mais utrs.
Abstract:
(PT) é descrita uma molécula de rna compreendendo (a) uma região codificadora codificando um polipeptídeo; e (b) a montante da dita região codificadora uma ou mais utr(s) compreendendo a sequência como mostrada na seq id no: 1 ou uma sequência que mostra 1 a 4 substituições em comparação com a seq id no: 1 e que resulta em uma molécula de rna tendo a mesma ou uma eficiência de tradução mais alta como uma molécula de rna compreendendo uma utr compreendendo a seq id no: 1; e/ou (c) a jusante da dita região codificadora uma ou mais utr(s) compreendendo a sequência como mostrada na seq id no: 2 ou uma sequência que mostra 1 a 7 substituições em comparação com a seq id no: 2 e que resulta em uma molécula de rna tendo a mesma ou uma eficiência de tradução mais alta como uma molécula de rna compreendendo uma utr compreendendo a seq id no: 2; em que o dito polipeptídeo codificado pela dita região codificadora não é um polipeptídeo de citocromo b-245 alfa (cyba). além disso, é descrita uma molécula de ácido nucléico codificando a molécula de rna de acordo com a presente invenção. além disso, é descrito um vetor compreendendo a molécula de ácido nucléico de acordo com a presente invenção e a uma célula hospedeira compreendendo o vetor de acordo com a presente invenção. além disso, é descrita uma composição farmacêutica compreendendo a molécula de rna de acordo com a presente invenção e opcionalmente um carregador farmaceuticamente aceitável. além disso, é descrito um kit compreendendo a molécula de rna de acordo com a presente invenção. finalmente, é descrito o uso de uma ou mais utrs como definidas em (b) e/ou uma ou mais utr(s) como definidas em (c) para aumentar a eficiência de tradução de uma região codificadora de uma molécula de rna dentro de um polipeptídeo ou uma proteína codificada pela dita região codificadora.
Also published as:
EP3112469AU2016287436CA2990881IN201717045893KR1020180035789EP3317415
DK3112469ES2667644CN107849574JP2018519830US20190194669WO/2017/001554