WIPO logo
Mobile | Deutsch | Español | Français | 日本語 | 한국어 | Português | Русский | 中文 | العربية |
PATENTSCOPE

Search International and National Patent Collections
World Intellectual Property Organization
Search
 
Browse
 
Translate
 
Options
 
News
 
Login
 
Help
 
maximize
Machine translation
1. (WO2008049078) NICKED OR GAPPED NUCLEIC ACID MOLECULES AND USES THEREOF
Latest bibliographic data on file with the International Bureau   

Pub. No.:    WO/2008/049078    International Application No.:    PCT/US2007/081836
Publication Date: 24.04.2008 International Filing Date: 18.10.2007
IPC:
C12N 15/11 (2006.01), A61K 31/7105 (2006.01)
Applicants: NASTECH PHARMACEUTICAL COMPANY INC. [US/US]; 3830 Monte Villa Parkway Bothell, WA 98021-7266 (US) (For All Designated States Except US).
QUAY, Steven, C. [US/US]; (US) (For US Only).
MCSWIGGEN, James [US/US]; (US) (For US Only).
VAISH, Narendra, K. [IN/US]; (US) (For US Only).
AHMADIAN, Mohammad [IR/US]; (US) (For US Only)
Inventors: QUAY, Steven, C.; (US).
MCSWIGGEN, James; (US).
VAISH, Narendra, K.; (US).
AHMADIAN, Mohammad; (US)
Agent: KNUDSEN, Peter, J.; Nastech Pharmaceutical Company INC. 3830 Monte Villa Parkway Bothell, WA 98021-7266 (US)
Priority Data:
60/862,027 18.10.2006 US
60/910,393 05.04.2007 US
60/955,317 10.08.2007 US
60/969,136 30.08.2007 US
Title (EN) NICKED OR GAPPED NUCLEIC ACID MOLECULES AND USES THEREOF
(FR) MOLÉCULES D'ACIDE NUCLÉIQUE OUVERTES OU COUPÉES ET LEURS UTILISATIONS
Abstract: front page image
(EN)The present disclosure provides meroduplex (nicked or gapped) ribonucleic acid molecules (mdRNA) that decreases or silences target gene expression. An mdRNA of this disclosure comprises at least three strands that combine to form at least two non-overlapping double-stranded regions separated by a nick or gap wherein one strand is complementary to a target gene RNA. In addition, the meroduplex may have one or more modifications or substitutions, such as nucleotide base, sugar, terminal cap structure, internucleotide linkage, or any combination of such modifications. Also provided are methods of decreasing expression of a target gene in a cell or in a subject to treat a disease related to altered expression of a target gene.
(FR)La présente invention concerne des molécules d'acide ribonucléique (coupées ou ouvertes) meroduplex (ARNmd), qui diminuent ou inhibent l'expression d'un gène cible. Un ARNmd selon la présente invention comprend au moins trois brins qui se combinent pour former au moins deux régions double brin non chevauchantes, séparées par une coupure ou une ouverture dans lesquelles un brin est complémentaire à un ARN de gène cible. De plus, le meroduplex peut présenter une ou plusieurs modifications ou substitutions, telles qu'une base de nucléotides, du sucre, une structure de chapeau terminale, une liaison internucléotidique ou une combinaison quelconque de ces modifications. L'invention concerne également des procédés destinés à diminuer l'expression d'un gène cible dans une cellule ou chez un sujet, afin de traiter une maladie liée à l'expression altérée d'un gène cible.
Designated States: AE, AG, AL, AM, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IS, JP, KE, KG, KM, KN, KP, KR, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LT, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PG, PH, PL, PT, RO, RS, RU, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, SV, SY, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW.
African Regional Intellectual Property Organization (BW, GH, GM, KE, LS, MW, MZ, NA, SD, SL, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasian Patent Organization (AM, AZ, BY, KG, KZ, MD, RU, TJ, TM)
European Patent Office (AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MT, NL, PL, PT, RO, SE, SI, SK, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, ML, MR, NE, SN, TD, TG).
Publication Language: English (EN)
Filing Language: English (EN)