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1. (WO2019046755) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
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Veröff.-Nr.: WO/2019/046755 Internationale Anmeldenummer PCT/US2018/049151
Veröffentlichungsdatum: 07.03.2019 Internationales Anmeldedatum: 31.08.2018
IPC:
A61K 31/00 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
31
Arzneimittel, die organische Wirkstoffe enthalten
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
11
DNA oder RNA Fragmente; Modifizierte Formen davon
113
Uncodierte Nukleinsäuren, welche die Genexpression modulieren, z.B. Antisense- Oligonukleotide
Anmelder:
SAREPTA THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 215 First Street Cambridge, Massachusetts 02142, US
Erfinder:
KAYE, Edward M.; US
Vertreter:
STEFFE, Eric K.; US
STERNE, Robert Greene; US
GOLDSTEIN, Jorge A.; US
CORNWELL, David K.S.; US
DURKIN, Tracy-Gene G.; US
ESMOND, Robert W.; US
CIMBALA, Michele A.; US
FEATHERSTONE, Donald J.; US
RAY, Michael B.; US
MILLONIG, Robert C.; US
LEE, Michael Q.; US
SOKOHL, Robert E.; US
LONGSWORTH, Gaby L.; US
COVERT, John M.; US
ELLISON, Eldora L.; US
SHEA JR., Timothy J.; US
BANOWIT, Donald R.; US
EISENBERG, Jason D.; US
HELVEY, Jeffrey T.; US
RYGIEL, Mark W.; US
JACKMAN, Peter A.; US
BODENSTEIN, Matthew; US
WRIGHT, Jon E.; US
YONAN, Daniel E.; US
HOLOUBEK, Michelle K.; US
SPECHT, Michael D.; US
HICKS, Ross; US
CALVO, Paul A.; US
ROSE-GILLENTINE, Marsha; US
COLLER III, Richard D.; US
BEZOS, Salvador M.; US
TUMINARO, Jonathan; US
VARUGHESE, Dennies; US
STERLING, Deborah A.; US
MUTSCHELKNAUS, Joseph; US
PICKARD, Byron L.; US
FRUEAUF, Jeremiah B.; US
NANNENGA-COMBS, Bonnie; US
KIM, Ji-Eun; US
DESAI, Nirav N.; US
VIRA, Chandrika; US
CAMARCE, Christian; US
CONKLIN, Kyle; US
POWERS III, R. Wilson; US
GAJEWSKI, Daniel; US
LAROCK, Adam; US
Prioritätsdaten:
62/553,09431.08.2017US
62/565,82429.09.2017US
62/725,12930.08.2018US
Titel (EN) METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MÉTHODES PERMETTANT DE TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
Zusammenfassung:
(EN) The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 53 skipping by administering an effective amount of golodirsen.
(FR) La présente invention concerne, entre autres, des compositions et méthodes améliorées permettant de traiter la dystrophie musculaire. À titre d'exemple, l'invention concerne des méthodes permettant de traiter des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant une mutation du gène DMD qui est susceptible de sauter l'exon 53 par administration d'une quantité efficace de golodirsen.
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Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)