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1. (WO2019006043) TROPISM-MODIFIED RECOMBINANT VIRAL VECTORS AND USES THEREOF FOR THE TARGETED INTRODUCTION OF GENETIC MATERIAL INTO HUMAN CELLS
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Veröff.-Nr.: WO/2019/006043 Internationale Anmeldenummer PCT/US2018/039874
Veröffentlichungsdatum: 03.01.2019 Internationales Anmeldedatum: 27.06.2018
IPC:
C07K 14/015 (2006.01) ,C12N 15/35 (2006.01) ,C12N 15/864 (2006.01) ,A61K 35/76 (2015.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,C07K 16/18 (2006.01) ,C07K 16/28 (2006.01)
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
K
Peptide
14
Peptide mit mehr als 20 Aminosäuren; Gastrine; Somatostatine; Melanotropine; Derivate davon
005
aus Viren
01
DNA-Viren
015
Parvoviridae, z.B. feliner Panleukopenia-Virus, menschlicher Parvo-Virus
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
11
DNA oder RNA Fragmente; Modifizierte Formen davon
31
Gene, die für mikrobielle Proteine codieren, z.B. Enterotoxine
33
Gene, die virale Proteine codieren
34
Proteine aus DNA Viren
35
Parvoviridae, z.B. felines Panleukopenia-Virus, menschliches Parvovirus
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
63
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Verwendung von Vektoren; Vektoren; Verwendung von Wirten dafür; Regulation der Expression
79
Vektoren oder Expressionssysteme, die speziell für eukaryontische Wirte geeignet sind
85
für Tierzellen
86
Virale Vektoren
864
Parvovirale Vektoren
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
35
Arzneimittel, die ein Material oder Reaktionsprodukte davon mit unbekannter Konstitution enthalten
66
Materialien von Mikroorganismen
76
Viren
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
48
Medizinische Zubereitungen, die genetisches Material enthalten, das in Zellen des lebenden Körpers eingeführt wird, um genetisch bedingte Krankheiten zu behandeln; Gentherapie
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
5
Undifferenzierte menschliche, tierische oder pflanzliche Zellen, z.B. Zell-Linien; Gewebe; deren Kultur oder Erhaltung der Lebensfähigkeit; Kulturmedien hierfür
10
Zellen, modifiziert durch Einschleusen von fremdem genetischem Material, z.B. virus-transformierte Zellen
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
K
Peptide
16
Immunglobuline, z.B. monoclonale oder polyclonale Antikörper
18
gegen Stoffe aus Tieren oder Menschen
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
K
Peptide
16
Immunglobuline, z.B. monoclonale oder polyclonale Antikörper
18
gegen Stoffe aus Tieren oder Menschen
28
gegen Rezeptoren, Zelloberflächen-Antigene oder Zelloberflächen-Determinanten
Anmelder:
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC. [US/US]; 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, New York 10591, US
Erfinder:
KYRATSOUS, Christos; US
MURPHY, Andrew J.; US
WANG, Cheng; US
SABIN, Leah; US
Vertreter:
WU, Rita; US
Prioritätsdaten:
62/525,70427.06.2017US
Titel (EN) TROPISM-MODIFIED RECOMBINANT VIRAL VECTORS AND USES THEREOF FOR THE TARGETED INTRODUCTION OF GENETIC MATERIAL INTO HUMAN CELLS
(FR) VECTEURS VIRAUX RECOMBINÉS À TROPISME MODIFIÉ ET UTILISATIONS ASSOCIÉES POUR L'INTRODUCTION CIBLÉE DE MATÉRIEL GÉNÉTIQUE DANS DES CELLULES HUMAINES
Zusammenfassung:
(EN) Provided herein are compositions and methods for retargeting recombinant viral capsid proteins/capsids/vectors, e.g., in vivo, with a multispecific binding molecule, such as a bispecific antibody, that specifically binds a heterologous epitope displayed by the capsid protein and a protein expressed on the cell of interest for the targeted delivery of a nucleotide of interest.
(FR) L'invention concerne des compositions et des procédés de reciblage de protéines de capside/capsides/vecteurs viraux recombinés, par exemple, in vivo, avec une molécule de liaison multispécifique, telle qu'un anticorps bispécifique, qui se lie spécifiquement à un épitope hétérologue présenté par la protéine de capside et à une protéine exprimée sur la cellule d'intérêt pour l'administration ciblée d'un nucléotide d'intérêt.
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Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasische Patentorganisation (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Europäisches Patentamt (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)