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1. (WO2019005851) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
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Veröff.-Nr.: WO/2019/005851 Internationale Anmeldenummer PCT/US2018/039577
Veröffentlichungsdatum: 03.01.2019 Internationales Anmeldedatum: 26.06.2018
IPC:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
48
Medizinische Zubereitungen, die genetisches Material enthalten, das in Zellen des lebenden Körpers eingeführt wird, um genetisch bedingte Krankheiten zu behandeln; Gentherapie
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
87
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Anwendung von Prozessen, die nicht anderweitig vorgesehen sind, z.B. Kotransformation
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
H
Zucker; deren Derivate; Nucleoside; Nucleotide; Nucleinsäuren
21
Verbindungen, die zwei oder mehr Mononucleotideinheiten enthalten, welche getrennte Phosphat- oder Polyphosphatgruppen tragen, die über Saccharidreste von Nucleosidgruppen gebunden sind, z.B. Nucleinsäuren
04
mit Desoxyribosyl als Saccharidrest
Anmelder:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
ARIZONA BOARD OF REGENTS ON BEHALF OF ARIZONA STATE UNIVERSITY [US/US]; 1475 North Scottsdate Road, Suite 200 Scottsdate, AZ 85257, US
Erfinder:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
Vertreter:
LEWIS, Jessica L.; US
Prioritätsdaten:
62/524,98826.06.2017US
62/552,33030.08.2017US
Titel (EN) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
(FR) PLATEFORME UNIVERSELLE PERMETTANT D'AMÉLIORER L'ÉDITION DE GÈNES À BASE DE CRISPR POUR DES THÉRAPIES IN VIVO
Zusammenfassung:
(EN) Aspects of the disclosure relate to methods and synthetic regulatory systems for more efficient nuclease-mediated homology-directed repair (HDR). In particular, provided herein are methods for more efficient in vivo and in vitro HDR-based gene editing where the methods comprise introducing into a cell a synthetic regulatory system comprising Cas nuclease, guide RNAs (gRNAs) having various lengths and configured to target distinct nucleotide sequences for simultaneous transcriptional repression (or activation) and genome editing via double stranded break and use of a donor nucleic acid molecule as a template for repair.
(FR) Des aspects de l'invention concernent des procédés et des systèmes de régulation de synthèses pour une réparation dirigée par une homologie (HDR) plus efficace, médiée par une nucléase. En particulier, on propose ici des procédés d'édition génétique à base de HDR, in vivo et in vitro, plus efficaces, les procédés comprenant l'introduction dans une cellule d'un système de régulation synthétique comprenant la nucléase Cas, des ARN guides (gARN) ayant diverses longueurs et étant conçus pour cibler des séquences cibles distinctes de nucléotides pour une répression (ou pour une activation) simultanée de transcription et pour une édition de génome par rupture des deux brins et par usage d'une molécule d'acide nucléique donneur en tant que matrice de réparation.
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African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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Europäisches Patentamt (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
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Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)