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1. (WO2018226887) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
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Veröff.-Nr.: WO/2018/226887 Internationale Anmeldenummer PCT/US2018/036344
Veröffentlichungsdatum: 13.12.2018 Internationales Anmeldedatum: 06.06.2018
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/63 (2006.01) ,C12N 15/86 (2006.01) ,A61K 47/60 (2017.01)
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
63
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Verwendung von Vektoren; Vektoren; Verwendung von Wirten dafür; Regulation der Expression
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
63
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Verwendung von Vektoren; Vektoren; Verwendung von Wirten dafür; Regulation der Expression
79
Vektoren oder Expressionssysteme, die speziell für eukaryontische Wirte geeignet sind
85
für Tierzellen
86
Virale Vektoren
[IPC code unknown for A61K 47/60]
Anmelder:
SPARK THERAPEUTICS, INC. [US/US]; 3737 Market Street, Suite 1300 Philadelphia, Pennsylvania 19104, US
Erfinder:
QU, Guang; US
LU, Lin; US
JOSUE-ALMQVIST, Jesusa; US
WRIGHT, John Fraser; US
Vertreter:
BEDGOOD, Robert M.; US
Prioritätsdaten:
62/516,43207.06.2017US
62/531,62612.07.2017US
Titel (EN) ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
(FR) AGENTS D’ACTIVATION DESTINÉS À LA TRANSFECTION DE CELLULES ET/OU LA PRODUCTION DE VECTEUR RAAV AMÉLIORÉES
Zusammenfassung:
(EN) Provided are compositions and methods of transducing/transfecting cells with a molecule, such as a nucleic acid (e.g., plasmid), at high efficiency. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with a nucleic acid that encodes a protein or comprises a sequence that is transcribed into a transcript of interest, produce high amounts of protein and/or transcript. High efficiency transduced/transfected cells can, when transduced with plasmids comprising (i) nucleic acids encoding AAV packaging proteins and/or nucleic acids encoding helper proteins; and (ii) a transgene that encodes a protein or is transcribed into a transcript of interest; produce high amounts of recombinant rAAV vector.
(FR) La présente invention concerne des compositions et des procédés de transduction/transfection de cellules avec une molécule, telle qu’un acide nucléique (par exemple, un plasmide), à un rendement élevé. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec un acide nucléique qui code pour une protéine ou qui comprend une séquence qui est transcrite dans un produit de transcription d’intérêt, produire des quantités élevées de protéine et/ou de produit de transcription. Les cellules transduites/transfectées à rendement élevé peuvent, lorsqu’elles sont transduites avec des plasmides comprenant (i) des acides nucléiques codant pour les protéines d’encapsulation AAV et/ou des acides nucléiques codant pour des protéines auxiliaires ; et (ii) un transgène qui code pour une protéine ou est transcrit dans un produit de transcription d’intérêt ; produire des quantités élevées de vecteur rAAV recombinant.
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Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasische Patentorganisation (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Europäisches Patentamt (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)