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1. (WO2018226230) COMPOUNDS AND METHODS FOR TREATMENT OF DIAMOND BLACKFAN ANEMIA
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Veröff.-Nr.: WO/2018/226230 Internationale Anmeldenummer PCT/US2017/036520
Veröffentlichungsdatum: 13.12.2018 Internationales Anmeldedatum: 08.06.2017
IPC:
A61K 31/553 (2006.01) ,A61K 31/145 (2006.01) ,C07D 239/72 (2006.01)
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
31
Arzneimittel, die organische Wirkstoffe enthalten
33
Heterocyclische Verbindungen
395
mit Stickstoff als Ring-Heteroatom, z.B. Guanethidine, Rifamycine
55
mit siebengliedrigen Ringen, z.B. Azelastin, Pentylentetrazol
553
mit mindestens einem Stickstoffatom und mindestens einem Sauerstoffatom als Ring-Heteroatome, z.B. Loxapin, Staurosporin
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
31
Arzneimittel, die organische Wirkstoffe enthalten
13
Amine, z.B. Amantadin
145
mit Schwefelatomen, z.B. Thiurame ( N-C(S)-S-C(S)-N oder N-C(S)-S-S-C(S)-N ); Sulfinylamine (-N=SO); Sulfonylamine (-N=SO2)
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
D
Heterocyclische Verbindungen
239
Heterocyclische Verbindungen, die 1,3-Diazin- oder hydrierte 1,3-Diazinringe enthalten
70
kondensiert mit carbocyclischen Ringen oder Ringsystemen
72
Chinazoline; hydrierte Chinazoline
Anmelder:
THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION [US/US]; 55 Shattuck Street Boston, Massachusetts 02115, US
Erfinder:
DOULATOV, Sergei; US
DALEY, George Q.; US
Vertreter:
RESNICK, David S.; US
Prioritätsdaten:
Titel (EN) COMPOUNDS AND METHODS FOR TREATMENT OF DIAMOND BLACKFAN ANEMIA
(FR) COMPOSÉS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'ANÉMIE DE BLACKFAN-DIAMOND
Zusammenfassung:
(EN) The present invention relates generally to methods for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy, e.g. Diamond Blackfan anemia (DBA). In some embodiments, the invention relates to methods for the use of a small-molecule autophagy modulator for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy. The invention also relates to small molecule drug discovery and methods of screening compositions to determine their effectiveness for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathies.
(FR) La présente invention concerne de façon générale des procédés de traitement de troubles des ribosomes et de ribosomopathies, par exemple l'anémie de Blackfan-Diamond (ABD). Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés d'utilisation d'un modulateur d'autophagie à petites molécules pour le traitement de troubles ribosomiques et de la ribosomopathie. La présente invention concerne également la découverte de médicaments à petites molécules et des procédés de criblage de compositions pour déterminer leur efficacité dans le traitement de troubles ribosomiques et de ribosomopathies.
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Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasische Patentorganisation (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Europäisches Patentamt (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)