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1. (WO2018165293) OPTOGENETIC INDUCTION OF NEURODEGENERATIVE DISEASE PATHOLOGIES
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Veröff.-Nr.: WO/2018/165293 Internationale Anmeldenummer PCT/US2018/021335
Veröffentlichungsdatum: 13.09.2018 Internationales Anmeldedatum: 07.03.2018
IPC:
A61P 25/00 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/79 (2006.01)
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
P
Spezifische therapeutische Aktivität von chemischen Verbindungen oder medizinischen Zubereitungen
25
Arzneimittel gegen Störungen des Nervensystems
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
5
Undifferenzierte menschliche, tierische oder pflanzliche Zellen, z.B. Zell-Linien; Gewebe; deren Kultur oder Erhaltung der Lebensfähigkeit; Kulturmedien hierfür
10
Zellen, modifiziert durch Einschleusen von fremdem genetischem Material, z.B. virus-transformierte Zellen
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
63
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Verwendung von Vektoren; Vektoren; Verwendung von Wirten dafür; Regulation der Expression
79
Vektoren oder Expressionssysteme, die speziell für eukaryontische Wirte geeignet sind
Anmelder:
UNIVERSITY OF PITTSBURGH-OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION [US/US]; 1st Floor Gardner Steel Conference Center 130 Thackeray Avenue Pittsburgh, Pennsylvania 15260, US
Erfinder:
DONNELLY, Christopher James; US
MANN, Jacob R.; US
Vertreter:
PRATHER, Donald M.; US
HUFF, Jason D.; US
PAVENTO, Lisa C.; US
Prioritätsdaten:
62/468,06507.03.2017US
Titel (EN) OPTOGENETIC INDUCTION OF NEURODEGENERATIVE DISEASE PATHOLOGIES
(FR) INDUCTION OPTOGÉNÉTIQUE DE PATHOLOGIES NEURODÉGÉNÉRATIVES
Zusammenfassung:
(EN) The present disclosure relates to compounds, compositions, and methods for the inducing neurodegenerative disease pathologies. In one aspect, disclosed herein is a nucleotide sequence encoding a chimeric polypeptide, comprising: a first nucleotide sequence encoding a light-induced oligomerization domain and a second nucleotide sequence encoding a neurodegenerative disease target protein. Disclosed herein is a method of inducing a neurodegenerative disease pathology in a cell, comprising the steps: introducing into the cell an expression vector encoding a chimeric polypeptide, comprising: a first nucleotide sequence encoding a light-induced oligomerization domain and a second nucleotide sequence encoding a low complexity domain from a neurodegenerative disease target protein, wherein the first nucleotide sequence is operably linked to a promoter; expressing the chimeric polypeptide; and inducing oligomerization of the chimeric polypeptide by stimulation with blue light.
(FR) La présente invention concerne des composés, des compositions et des procédés permettant d'induire des pathologies neurodégénératives. Selon un aspect, l'invention concerne une séquence nucléotidique codant pour un polypeptide chimère, comprenant : une première séquence nucléotidique codant pour un domaine d'oligomérisation induit par la lumière et une seconde séquence nucléotidique codant pour une protéine cible de maladie neurodégénérative. L'invention concerne un procédé d'induction d'une pathologie neurodégénérative dans une cellule, consistant : à introduire dans la cellule un vecteur d'expression codant pour un polypeptide chimère, comprenant : une première séquence nucléotidique codant pour un domaine d'oligomérisation induit par la lumière et une seconde séquence nucléotidique codant pour un domaine de faible complexité provenant d'une protéine cible de maladie neurodégénérative, la première séquence nucléotidique étant liée fonctionnellement à un promoteur ; l'expression du polypeptide chimère ; et l'induction de l'oligomérisation du polypeptide chimère par stimulation avec de la lumière bleue.
front page image
Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
African Regional Intellectual Property Organization (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasische Patentorganisation (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Europäisches Patentamt (EPO) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
African Intellectual Property Organization (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)