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1. (WO2018003739) NUCLEIC ACID COMPOSITE INCLUDING FUNCTIONAL LIGAND
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Veröff.-Nr.: WO/2018/003739 Internationale Anmeldenummer PCT/JP2017/023387
Veröffentlichungsdatum: 04.01.2018 Internationales Anmeldedatum: 26.06.2017
IPC:
C12N 15/09 (2006.01) ,A61K 31/713 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,A61P 35/00 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01) ,C12N 15/113 (2010.01)
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
31
Arzneimittel, die organische Wirkstoffe enthalten
70
Kohlenhydrate; Zucker; Derivate davon
7088
Verbindungen mit drei oder mehr Nucleosiden oder Nucleotiden
713
doppelstrangige Nucleinsäuren oder Oligonucleotide
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
48
Medizinische Zubereitungen, die genetisches Material enthalten, das in Zellen des lebenden Körpers eingeführt wird, um genetisch bedingte Krankheiten zu behandeln; Gentherapie
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
P
Spezifische therapeutische Aktivität von chemischen Verbindungen oder medizinischen Zubereitungen
35
Antineoplastische Mittel
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
H
Zucker; deren Derivate; Nucleoside; Nucleotide; Nucleinsäuren
21
Verbindungen, die zwei oder mehr Mononucleotideinheiten enthalten, welche getrennte Phosphat- oder Polyphosphatgruppen tragen, die über Saccharidreste von Nucleosidgruppen gebunden sind, z.B. Nucleinsäuren
04
mit Desoxyribosyl als Saccharidrest
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
11
DNA oder RNA Fragmente; Modifizierte Formen davon
113
Uncodierte Nukleinsäuren, welche die Genexpression modulieren, z.B. Antisense- Oligonukleotide
Anmelder:
レナセラピューティクス株式会社 RENA THERAPEUTICS INC. [JP/JP]; 東京都千代田区大手町一丁目9番2号 9-2, Otemachi 1-chome, Chiyoda-Ku, Tokyo 1000004, JP
Erfinder:
矢野 純一 YANO Junichi; JP
谷川原 万顕 TANIGAWARA Kazuaki; JP
秋澤 拓也 AKISAWA Takuya; JP
Vertreter:
江崎 光史 ESAKI Koushi; JP
鍛冶澤 實 KAJISAWA Makoto; JP
上西 克礼 KAMINISHI Yoshinori; JP
虎山 一郎 TORAYAMA Ichiro; JP
Prioritätsdaten:
2016-13079830.06.2016JP
Titel (EN) NUCLEIC ACID COMPOSITE INCLUDING FUNCTIONAL LIGAND
(FR) COMPOSITE D'ACIDE NUCLÉIQUE COMPRENANT UN LIGAND FONCTIONNEL
(JA) 機能的リガンドを含む核酸複合体
Zusammenfassung:
(EN) To provide a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, having an excellent target gene expression-suppressing effect. The above problem is overcome by using a nucleic acid composite, preferably a double-stranded nucleic acid composite, including an active moiety which is complementary to a transcript (for example, a transcript of a target gene) and includes a DNA-based antisense nucleic acid, and a carrier moiety including a nucleic acid complementary to said nucleic acid, at least one ligand being bonded to a specific region of the nucleic acid in the carrier moiety.
(FR) L'invention vise à fournir un composite d'acide nucléique, de préférence un composite d'acide nucléique double brin, présentant un excellent effet de suppression de l'expression d'un gène cible. Le problème ci-dessus est résolu grâce à l'utilisation d'un composite d'acide nucléique, de préférence d'un composite d'acide nucléique double brin, comprenant une fraction active qui est complémentaire d'un produit de transcription (par exemple, un produit de transcription d'un gène cible) et comprend un acide nucléique antisens à base d'ADN, et une fraction support comprenant un acide nucléique complémentaire dudit acide nucléique, au moins un ligand étant lié à une région spécifique de l'acide nucléique dans la fraction support.
(JA) 優れた標的遺伝子発現抑制効果を有する核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を提供すること。 転写産物(例えば標的遺伝子の転写産物)に相補的でありかつDNAをベースとするアンチセンス核酸を含む活性部分と、該核酸に相補的である核酸を含むキャリアー部分とを含み、さらに、少なくとも1つのリガンドが、上記キャリアー部分の核酸の特定の領域に結合されている核酸複合体、好ましくは二本鎖核酸複合体を用いることにより、上記課題は解決される。
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Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Afrikanische regionale Organisation für geistiges Eigentum (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasisches Patentamt (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Europäisches Patentamt (EPA) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Afrikanische Organisation für geistiges Eigentum (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Veröffentlichungssprache: Japanisch (JA)
Anmeldesprache: Japanisch (JA)