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1. (WO2017072590) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
Aktuellste beim Internationalen Büro vorliegende bibliographische Daten

Veröff.-Nr.: WO/2017/072590 Internationale Anmeldenummer PCT/IB2016/001679
Veröffentlichungsdatum: 04.05.2017 Internationales Anmeldedatum: 28.10.2016
IPC:
A61K 38/46 (2006.01) ,A61K 48/00 (2006.01) ,C07K 14/47 (2006.01) ,C12N 9/22 (2006.01) ,C12N 9/96 (2006.01) ,C12N 15/85 (2006.01) ,C12N 15/90 (2006.01) ,C12N 15/10 (2006.01) ,C12N 5/074 (2010.01) ,C12N 5/077 (2010.01) ,C12N 5/0775 (2010.01)
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
38
Medizinische Präparate die Peptide enthalten
16
Peptide mit mehr als 20 Aminosäuren; Gastrine; Somatostatine; Melanotropine; Derivate davon
43
Enzyme; Proenzyme; Derivate davon
46
Hydrolasen (3)
A Täglicher Lebensbedarf
61
Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
K
Präparate für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
48
Medizinische Zubereitungen, die genetisches Material enthalten, das in Zellen des lebenden Körpers eingeführt wird, um genetisch bedingte Krankheiten zu behandeln; Gentherapie
C Chemie; Hüttenwesen
07
Organische Chemie
K
Peptide
14
Peptide mit mehr als 20 Aminosäuren; Gastrine; Somatostatine; Melanotropine; Derivate davon
435
aus Tieren; aus Menschen
46
aus Wirbeltieren
47
aus Säugetieren
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
9
Enzyme, z.B. Ligasen (6.); Proenzyme; Zusammensetzungen hieraus; Verfahren zur Herstellung, Aktivierung, Inhibierung, Trennung oder Reinigung von Enzymen
14
Hydrolasen (3.)
16
welche auf Esterbindungen einwirken (3.1.)
22
Ribonucleasen
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
9
Enzyme, z.B. Ligasen (6.); Proenzyme; Zusammensetzungen hieraus; Verfahren zur Herstellung, Aktivierung, Inhibierung, Trennung oder Reinigung von Enzymen
96
Stabilisierung eines Enzyms durch Bildung eines Adduktes oder einer Zusammensetzung; Bildung eines Enzym-Konjugats
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
63
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Verwendung von Vektoren; Vektoren; Verwendung von Wirten dafür; Regulation der Expression
79
Vektoren oder Expressionssysteme, die speziell für eukaryontische Wirte geeignet sind
85
für Tierzellen
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
87
Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Anwendung von Prozessen, die nicht anderweitig vorgesehen sind, z.B. Kotransformation
90
stabiles Einschleusen von fremder DNA in Chromosomen
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15
Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09
Rekombinante DNA-Technologie
10
Prozesse für die Isolierung, Herstellung oder Reinigung von DNA oder RNA
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
5
Undifferenzierte menschliche, tierische oder pflanzliche Zellen, z.B. Zell-Linien; Gewebe; deren Kultur oder Erhaltung der Lebensfähigkeit; Kulturmedien hierfür
07
Tierzellen oder -gewebe
071
Wirbeltierzellen oder -gewebe, z.B. menschliche Zellen oder Gewebe
074
Adulte Stammzellen
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
5
Undifferenzierte menschliche, tierische oder pflanzliche Zellen, z.B. Zell-Linien; Gewebe; deren Kultur oder Erhaltung der Lebensfähigkeit; Kulturmedien hierfür
07
Tierzellen oder -gewebe
071
Wirbeltierzellen oder -gewebe, z.B. menschliche Zellen oder Gewebe
077
Mesenchymale Zellen, z.B. Knochenzellen, Knorpelzellen, Stromazellen des Knochenmarks, Fettzellen oder Muskelzellen
C Chemie; Hüttenwesen
12
Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
N
Mikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
5
Undifferenzierte menschliche, tierische oder pflanzliche Zellen, z.B. Zell-Linien; Gewebe; deren Kultur oder Erhaltung der Lebensfähigkeit; Kulturmedien hierfür
07
Tierzellen oder -gewebe
071
Wirbeltierzellen oder -gewebe, z.B. menschliche Zellen oder Gewebe
077
Mesenchymale Zellen, z.B. Knochenzellen, Knorpelzellen, Stromazellen des Knochenmarks, Fettzellen oder Muskelzellen
0775
Mesenchymale Stammzellen; Aus Fettgewebe gewonnene Stammzellen
Anmelder:
CRISPR THERAPEUTICS AG [CH/CH]; Baarerstrasse 14 6300 Zug, CH
Erfinder:
KABADI, Ami, Meda; US
COWAN, Chad, Albert; US
LUNDBERG, Ante, Sven; US
Prioritätsdaten:
62/247,48428.10.2015US
62/324,06418.04.2016US
Titel (EN) MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
(FR) MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE DE DUCHENNE
Zusammenfassung:
(EN) The present application provides materials and methods for treating a patient with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing a dystrophin gene in a cell by genome editing.
(FR) La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour traiter un patient atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ex vivo et in vivo. L'invention concerne également des matériaux et des méthodes pour éditer un gène de dystrophine dans une cellule par édition du génome.
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Designierte Staaten: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JP, KE, KG, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
Afrikanische regionale Organisation für geistiges Eigentum (ARIPO) (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
Eurasisches Patentamt (EAPO) (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
Europäisches Patentamt (EPA) (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
Afrikanische Organisation für geistiges Eigentum (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
Veröffentlichungssprache: Englisch (EN)
Anmeldesprache: Englisch (EN)
Auch veröffentlicht als:
AU2016344609CA3000931EP3368063CN108513546