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1. WO2006122542 - NICHT VIRALES VEKTORSYSTEM ZUM TRANSPORT VON NUKLEINSÄURE IN DIE LUNGE

Veröffentlichungsnummer WO/2006/122542
Veröffentlichungsdatum 23.11.2006
Internationales Aktenzeichen PCT/DE2006/000875
Internationales Anmeldedatum 20.05.2006
IPC
C12N 15/63 2006.1
CSektion C Chemie; Hüttenwesen
12Biochemie; Bier; Spirituosen; Wein; Essig; Mikrobiologie; Enzymologie; Mutation oder genetische Techniken
NMikroorganismen oder Enzyme; Zusammensetzungen aus Mikroorganismen oder Enzymen; Züchten, Konservieren oder Lebensfähigerhalten von Mikroorganismen; Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; Kulturmedien
15Mutation oder genetische Verfahrenstechnik; DNA oder RNA, die genetische Verfahrenstechnik betreffend, Vektoren, z.B. Plasmide, oder ihre Isolierung, Herstellung oder Reinigung; Gebrauch von Wirten hierfür
09Rekombinante DNA-Technologie
63Einschleusen von fremdem genetischem Material unter Verwendung von Vektoren; Vektoren; Verwendung von Wirten dafür; Regulation der Expression
C08G 81/00 2006.1
CSektion C Chemie; Hüttenwesen
08Organische makromolekulare Verbindungen; deren Herstellung oder chemische Verarbeitung; Massen auf deren Basis
GMakromolekulare Verbindungen, anders erhalten als durch Reaktionen, an denen nur ungesättigte Kohlenstoff-Kohlenstoff-Bindungen beteiligt sind
81Makromolekulare Verbindungen, die durch Reaktionen zwischen Polymeren in Abwesenheit von Monomeren erhalten werden, z.B. Blockpolymere
A61K 38/00 2006.1
ASektion A Täglicher Lebensbedarf
61Medizin oder Tiermedizin; Hygiene
KZubereitungen für medizinische, zahnärztliche oder kosmetische Zwecke
38Medizinische Zubereitungen, die Peptide enthalten
CPC
A61P 11/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
11Drugs for disorders of the respiratory system
A61P 35/00
AHUMAN NECESSITIES
61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
35Antineoplastic agents
C08G 81/00
CCHEMISTRY; METALLURGY
08ORGANIC MACROMOLECULAR COMPOUNDS; THEIR PREPARATION OR CHEMICAL WORKING-UP; COMPOSITIONS BASED THEREON
GMACROMOLECULAR COMPOUNDS OBTAINED OTHERWISE THAN BY REACTIONS ONLY INVOLVING UNSATURATED CARBON-TO-CARBON BONDS
81Macromolecular compounds obtained by interreacting polymers in the absence of monomers, e.g. block polymers
Anmelder
  • TRANSMIT GESELLSCHAFT FÜR TECHNOLOGIETRANSFER MBH [DE]/[DE] (AllExceptUS)
  • JUSTUS-LIEBIG-UNIVERSITÄT GIESSEN [DE]/[DE] (AllExceptUS)
  • PHILIPPS-UNIVERSITÄT MARBURG [DE]/[DE] (AllExceptUS)
  • KISSEL, Thomas [DE]/[DE] (UsOnly)
  • KLEEMANN, Elke [DE]/[DE] (UsOnly)
  • NEU, Michael [DE]/[DE] (UsOnly)
  • GESSLER, Tobias [DE]/[DE] (UsOnly)
  • SCHMEHL, Thomas [DE]/[DE] (UsOnly)
Erfinder
  • KISSEL, Thomas
  • KLEEMANN, Elke
  • NEU, Michael
  • GESSLER, Tobias
  • SCHMEHL, Thomas
Gemeinsamer Vertreter
  • TRANSMIT GESELLSCHAFT FÜR TECHNOLOGIETRANSFER MBH
Prioritätsdaten
10 2005 023 993.520.05.2005DE
Veröffentlichungssprache Deutsch (de)
Anmeldesprache Deutsch (DE)
Designierte Staaten
Titel
(DE) NICHT VIRALES VEKTORSYSTEM ZUM TRANSPORT VON NUKLEINSÄURE IN DIE LUNGE
(EN) NON-VIRAL VECTOR SYSTEM FOR TRANSPORTING NUCLEIC ACID INTO THE LUNGS
(FR) SYSTEME DE VECTEURS NON VIRAUX POUR LE TRANSPORT D'ACIDE NUCLEIQUE DANS LES POUMONS
Zusammenfassung
(DE) Die vorliegende Erfindung betrifft ein nicht-virales Vektorsystem für den Transport von Nukleinsäuren, das auf der Basis von Polyethylenimin (PEI) mit Polyethylenglycol (PEG) modifiziert ist und eine Peptidsequenz mit PTD/CPP- Funktionalität aufweist. Dieses Vektorsystem wird als Gentransfersystem in die epithelialen Zellen der Bronchien und Alveolen der Lunge eingesetzt. Es zeigt starke Stabilität, schützt die DNA in pulmonaler Umgebung, hat ein geringes Zeta-Potential und geringe Aggregationstendenz in einem Medium mit großer lonenstärke. Zudem weist es eine geringe in-vitro und in-vivo Zytotoxizität und sehr starke Transfektionseffizienz auf. Das erfindungsgemäße Vektorsystem wird zur Transfektion durch Inhalation in der lokalen Lungentherapie angewandt.
(EN) The invention relates to a non-viral vector system for transporting nucleic acid, which system is modified on the basis of polyethylene imine (PEI) with polyethylene glycol (PEG) and has a peptide sequence with PTD/CPP functionality. The inventive vector system is used as a gene transfer system in the epithelial cells of the bronchial tubes and alveoles of the lungs. The system is highly stable, protects the DNA in the pulmonary surroundings, has a low zeta potential and little tendency to aggregate in a medium with a high ionic strength. It has low in-vitro and in-vivo cytotoxicity and excellent transfection efficiency. The inventive vector system is used for transfection by inhalation in local pulmonary therapy.
(FR) Système de vecteurs non viraux pour le transport d'acides nucléiques, qui est à base de polyéthylènimine (PEI) modifiée avec du polyéthylène glycol (PEG) et qui possède une séquence peptidique à fonctionnalité PTD/CPP. Ce système de vecteurs est utilisé en tant que système de transfert de gènes dans les cellules épithéliales des bronches et des alvéoles pulmonaires. Il possède une grande stabilité, protège l'ADN dans l'environnement pulmonaire, possède un potentiel zêta minime et une tendance minime à l'agrégation dans un milieu à grand force ionique. Il possède en outre une cytotoxicité réduite in vitro et in vivo et une très forte efficacité de transfection. Le système de vecteurs selon la présente invention est utilisé pour la transfection par inhalation dans la thérapie pulmonaire locale.
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