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1. (WO2019005851) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
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رقم النشر: WO/2019/005851 رقم الطلب الدولي: PCT/US2018/039577
تاريخ النشر: 03.01.2019 تاريخ الإيداع الدولي: 26.06.2018
التصنيف الدولي للبراءات:
A61K 48/00 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/87 (2006.01) ,C07H 21/04 (2006.01)
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المودعون:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
ARIZONA BOARD OF REGENTS ON BEHALF OF ARIZONA STATE UNIVERSITY [US/US]; 1475 North Scottsdate Road, Suite 200 Scottsdate, AZ 85257, US
المخترعون:
KIANI, Samira; US
EBRAHIMKHANI, Mohammad, Reza; US
CHAPMAN, Jennifer; US
الوكيل:
LEWIS, Jessica L.; US
بيانات الأولوية:
62/524,98826.06.2017US
62/552,33030.08.2017US
العنوان (EN) A UNIVERSAL PLATFORM TO ENHANCE CRISPR-BASED GENE EDITING FOR IN VIVO THERAPIES
(FR) PLATEFORME UNIVERSELLE PERMETTANT D'AMÉLIORER L'ÉDITION DE GÈNES À BASE DE CRISPR POUR DES THÉRAPIES IN VIVO
الملخص:
(EN) Aspects of the disclosure relate to methods and synthetic regulatory systems for more efficient nuclease-mediated homology-directed repair (HDR). In particular, provided herein are methods for more efficient in vivo and in vitro HDR-based gene editing where the methods comprise introducing into a cell a synthetic regulatory system comprising Cas nuclease, guide RNAs (gRNAs) having various lengths and configured to target distinct nucleotide sequences for simultaneous transcriptional repression (or activation) and genome editing via double stranded break and use of a donor nucleic acid molecule as a template for repair.
(FR) Des aspects de l'invention concernent des procédés et des systèmes de régulation de synthèses pour une réparation dirigée par une homologie (HDR) plus efficace, médiée par une nucléase. En particulier, on propose ici des procédés d'édition génétique à base de HDR, in vivo et in vitro, plus efficaces, les procédés comprenant l'introduction dans une cellule d'un système de régulation synthétique comprenant la nucléase Cas, des ARN guides (gARN) ayant diverses longueurs et étant conçus pour cibler des séquences cibles distinctes de nucléotides pour une répression (ou pour une activation) simultanée de transcription et pour une édition de génome par rupture des deux brins et par usage d'une molécule d'acide nucléique donneur en tant que matrice de réparation.
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الدول المعيّنة: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
المنظمة الإقليمية الأفريقية للملكية الفكرية (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
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