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1. (WO2018165293) OPTOGENETIC INDUCTION OF NEURODEGENERATIVE DISEASE PATHOLOGIES
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رقم النشر: WO/2018/165293 رقم الطلب الدولي: PCT/US2018/021335
تاريخ النشر: 13.09.2018 تاريخ الإيداع الدولي: 07.03.2018
التصنيف الدولي للبراءات:
A61P 25/00 (2006.01) ,C12N 5/10 (2006.01) ,C12N 15/00 (2006.01) ,C12N 15/09 (2006.01) ,C12N 15/79 (2006.01)
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المودعون:
UNIVERSITY OF PITTSBURGH-OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION [US/US]; 1st Floor Gardner Steel Conference Center 130 Thackeray Avenue Pittsburgh, Pennsylvania 15260, US
المخترعون:
DONNELLY, Christopher James; US
MANN, Jacob R.; US
الوكيل:
PRATHER, Donald M.; US
HUFF, Jason D.; US
PAVENTO, Lisa C.; US
بيانات الأولوية:
62/468,06507.03.2017US
العنوان (EN) OPTOGENETIC INDUCTION OF NEURODEGENERATIVE DISEASE PATHOLOGIES
(FR) INDUCTION OPTOGÉNÉTIQUE DE PATHOLOGIES NEURODÉGÉNÉRATIVES
الملخص:
(EN) The present disclosure relates to compounds, compositions, and methods for the inducing neurodegenerative disease pathologies. In one aspect, disclosed herein is a nucleotide sequence encoding a chimeric polypeptide, comprising: a first nucleotide sequence encoding a light-induced oligomerization domain and a second nucleotide sequence encoding a neurodegenerative disease target protein. Disclosed herein is a method of inducing a neurodegenerative disease pathology in a cell, comprising the steps: introducing into the cell an expression vector encoding a chimeric polypeptide, comprising: a first nucleotide sequence encoding a light-induced oligomerization domain and a second nucleotide sequence encoding a low complexity domain from a neurodegenerative disease target protein, wherein the first nucleotide sequence is operably linked to a promoter; expressing the chimeric polypeptide; and inducing oligomerization of the chimeric polypeptide by stimulation with blue light.
(FR) La présente invention concerne des composés, des compositions et des procédés permettant d'induire des pathologies neurodégénératives. Selon un aspect, l'invention concerne une séquence nucléotidique codant pour un polypeptide chimère, comprenant : une première séquence nucléotidique codant pour un domaine d'oligomérisation induit par la lumière et une seconde séquence nucléotidique codant pour une protéine cible de maladie neurodégénérative. L'invention concerne un procédé d'induction d'une pathologie neurodégénérative dans une cellule, consistant : à introduire dans la cellule un vecteur d'expression codant pour un polypeptide chimère, comprenant : une première séquence nucléotidique codant pour un domaine d'oligomérisation induit par la lumière et une seconde séquence nucléotidique codant pour un domaine de faible complexité provenant d'une protéine cible de maladie neurodégénérative, la première séquence nucléotidique étant liée fonctionnellement à un promoteur ; l'expression du polypeptide chimère ; et l'induction de l'oligomérisation du polypeptide chimère par stimulation avec de la lumière bleue.
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الدول المعيّنة: AE, AG, AL, AM, AO, AT, AU, AZ, BA, BB, BG, BH, BN, BR, BW, BY, BZ, CA, CH, CL, CN, CO, CR, CU, CZ, DE, DJ, DK, DM, DO, DZ, EC, EE, EG, ES, FI, GB, GD, GE, GH, GM, GT, HN, HR, HU, ID, IL, IN, IR, IS, JO, JP, KE, KG, KH, KN, KP, KR, KW, KZ, LA, LC, LK, LR, LS, LU, LY, MA, MD, ME, MG, MK, MN, MW, MX, MY, MZ, NA, NG, NI, NO, NZ, OM, PA, PE, PG, PH, PL, PT, QA, RO, RS, RU, RW, SA, SC, SD, SE, SG, SK, SL, SM, ST, SV, SY, TH, TJ, TM, TN, TR, TT, TZ, UA, UG, US, UZ, VC, VN, ZA, ZM, ZW
المنظمة الإقليمية الأفريقية للملكية الفكرية (BW, GH, GM, KE, LR, LS, MW, MZ, NA, RW, SD, SL, ST, SZ, TZ, UG, ZM, ZW)
مكتب البراءات الأوروبي الآسيوي (AM, AZ, BY, KG, KZ, RU, TJ, TM)
المكتب الأوروبي للبراءات (AL, AT, BE, BG, CH, CY, CZ, DE, DK, EE, ES, FI, FR, GB, GR, HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MC, MK, MT, NL, NO, PL, PT, RO, RS, SE, SI, SK, SM, TR)
المنظمة الأفريقية للملكية الفكرية (OAPI) (BF, BJ, CF, CG, CI, CM, GA, GN, GQ, GW, KM, ML, MR, NE, SN, TD, TG)
لغة النشر: الإنكليزية (EN)
لغة الإيداع: الإنكليزية (EN)